“La notizia di una terapia per Carola mi riempie di gioia.
La 17enne di Fiumicino convive con la rarissima malattia di Lafora, un’alterazione genetica che provoca l’accumulo di zuccheri, in particolare a livello cerebrale.
Venerdì, la ragazza ha ricevuto la prima somministrazione presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù: una terapia enzimatica sostitutiva, già in uso per la malattia di Pompe.
Il Lazio è la prima regione in Italia nel trattamento di questa rarissima patologia e si pone all’avanguardia nella gestione delle #MalattieRare. Voglio ringraziare tutti i medici e i ricercatori, che hanno permesso di accendere questa luce di speranza, e rivolgere un abbraccio virtuale a mamma Simona e papà Lorenzo, i quali hanno mandato una bellissima mail di ringraziamento alla Regione Lazio, esprimendo tutta la loro gratitudine.
Salute Lazio